ژن درمانی

ژن درمانی می‌تواند برای جایگزین کردن یک ژن جهش یافته با کپی سالم از ژن به منظور فعال‌سازی یا سرکوب بیان یک ژن معیوب، یا معرفی یک ژن بیگانه به بدن برای کمک به مبارزه با بیماری استفاده شود. بیماری‌هایی که می‌توانند با ژن درمانی درمان شوند شامل عفونت‌های ویروسی، سرطان‌ها و اختلالات ارثی از جمله اختلالات سیستم ایمنی است. ژن درمانی یک کپی از ژن جهش یافته یا از دست رفته را بوسیله یک ویروس تغییریافته یا وکتور به سلول‌های هدف بیمار وارد می‌کند و بدین ترتیب یک شکل عملکردی از پروتئین می‌تواند تولید و در داخل بدن جای داده شود. وکتور این کار معمولاً siRNA است. در ادامه از آزمایشگاه ژنتیک ژن آزما همراه باشید تا به بررسی بیشتر این موضوع بپردازیم.

پروژه ژن درمانی انسان

پروژه ژنوم انسان یک پروژه ژنتیک مولکولی است که در سال ۱۹۹۰ آغاز شد. تکمیل این پروژه ۱۵ سال به طول انجامید و و در سال ۲۰۰۳ به پایان رسید. این پروژه توسط ۱۸ کشور مختلف انجام گرفت و اهداف پروژه عبارت بود از:

۱. شناسایی ۲۰۰۰۰ تا ۲۵۰۰۰ ژن در DNA انسان (با وجود اینکه پیش‌بینی اولیه در حدود ۱۰۰۰۰۰ ژن بود).

۲. تعیین توالی جفت بازهای شیمیایی در DNA انسان

۳. ذخیره تمامی یافته‌ها در پایگاه داده

۴. بهبود ابزارها یه منظور آنالیز اطلاعات

۵. انتقال تکنولوژی به بخش خصوصی

۶. یافتن موارد اخلاقی، قانونی و اجتماعی که ممکن است در پروژه‌ها با آن‌ها مواجه شویم

حداقل شرایط لازم برای ژن درمانی اختلال ژنتیکی

• شناسایی جایگاه ژنی درگیر یا حداقل اساس بیوشیمیایی آن اختلال.
• بار قابل توجه تبادل توجه بیماری و نسبت مطلوب خطر.
• داشتن فایده در مقایسه با درمانهای دیگر.
• آگاهی کافی از اساس مولکولی بیماری.
• اجزای تنظیم کننده مناسب برای ژن انتقال یافته.
• یک سلول هدف مناسب با نیمه عمر ترجیحا طولانی یا قابلیت همانند سازی خوب در داخل بدن.
• اطلاعات کافی از مطالعات سلولهای کشت داده شده.

خصوصیات ژن انتقال یافته

یک ژن انتقال یافته اکثرا از یک DNA مکمل تحت کنترل توالی پیشبری که ممکن است، لزوما پیشبر طبیعی ژن نباشد تشکیل شده است. عناصر تنظیم کننده باید طوری انتخاب شوند که ژن در سطوح کافی در سلولهای هدف رونویسی شود و در صورت لزوم به پیامهای تنظیم کننده ضروری پاسخ دهد.

خصوصیات سلول هدف

یکی از ملاحظات مهم در انتخاب سلول هدف مناسب این است که نیمه عمر طولانی در بدن یا قابلیت همانند سازی چشمگیر داشته باشد تا اثر زیستی انتقال ژن واجد دوام لازم باشد. سلولهای هدف ایده‌آل ، سلولهای بنیادی یا سلولهای اجدادی با قابلیت همانند سازی بالا می‌شوند که از آنها می‌توان به سلولهای بنیادی مغز استخوان اشاره کرد. همچنین سلولهای آندوتلیال ممکن است اهداف بویژه مفیدی برای انتقال ژن باشند. زیرا دیواره‌های عروق خونی را مفروش می‌کنند.

ژن درمانی چگونه عمل می‌کند

ژن درمانی جهت جبران ژن‌های غیرطبیعی یا تولید یک پروتئین سودمند برای ورود ماده ژنتیک به سلول‌ها طراحی شده است. اگر ژن جهش یافته سبب تولید نادرست یا عدم تولید یک پروتئین ضروری شود، ژن درمانی قادر است یک نسخه نرمال از ژن را برای بازیابی عملکرد آن پروتئین وارد سلول کند. ژنی که مستقیما وارد یک سلول شود معمولا فاقد عملکرد است. در عوض حاملی که آن را وکتور می‌نامیم به شیوه ژنتیکی مهندسی شده است تا ژن‌ها را انتقال دهد.

وکتور می‌تواند تزریق شده یا به صورت درون وریدی مستقیما به یک بافت اختصاصی در بدن وارد شود، یعنی جایی که توسط سلول‌های خاصی برداشت شود. همچنین نمونه ای از سلول‌های بیمار می‌تواند جدا شده و در آزمایشگاه در معرض وکتورها قرار بگیرد. سلول‌هایی که حاوی وکتور باشند به بدن بیمار بازگردانده می‌شوند.

آیا ژن درمانی ایمن است؟

مطالعات بسیاری نشان داده که این روش می‌تواند ریسک‌های بسیار جدی نظیر مسمومیت، التهاب و سرطان به همراه داشته باشد. از آنجا که این تکنیک‌ها نسبتا جدید هستند، برخی ریسک‌ها نیز غیر قابل پیش بینی اند؛ اما محققان علوم پزشکی، موسسات و آژانس‌های قانون گذاری در تلاشند تا اطمینان حاصل کنند که  تحقیقات ژن درمانی تا حد ممکن ایمن هستند.