ژن درمانی می‌تواند برای جایگزین کردن یک ژن جهش یافته با کپی سالم از ژن به منظور فعال‌سازی یا سرکوب بیان یک ژن معیوب، یا معرفی یک ژن بیگانه به بدن برای کمک به مبارزه با بیماری استفاده شود. بیماری‌هایی که می‌توانند با ژن درمانی درمان شوند شامل عفونت‌های ویروسی، سرطان‌ها و اختلالات ارثی از جمله اختلالات سیستم ایمنی است. ژن درمانی یک کپی از ژن جهش یافته یا از دست رفته را بوسیله یک ویروس تغییریافته یا وکتور به سلول‌های هدف بیمار وارد می‌کند و بدین ترتیب یک شکل عملکردی از پروتئین می‌تواند تولید و در داخل بدن جای داده شود. وکتور این کار معمولاً siRNA است.
پروژه ژنوم انسان
پروژه ژنوم انسان یک پروژه ژنتیک مولکولی است که در سال ۱۹۹۰ آغاز شد. تکمیل این پروژه ۱۵ سال به طول انجامید و و در سال ۲۰۰۳ به پایان رسید. این پروژه توسط ۱۸ کشور مختلف انجام گرفت و اهداف پروژه عبارت بود از:
۱. شناسایی ۲۰۰۰۰ تا ۲۵۰۰۰ ژن در DNA انسان (با وجود اینکه پیش‌بینی اولیه در حدود ۱۰۰۰۰۰ ژن بود).
۲. تعیین توالی جفت بازهای شیمیایی در DNA انسان
۳. ذخیره تمامی یافته‌ها در پایگاه داده
۴. بهبود ابزارها یه منظور آنالیز اطلاعات
۵. انتقال تکنولوژی به بخش خصوصی
۶. یافتن موارد اخلاقی، قانونی و اجتماعی که ممکن است در پروژه‌ها با آن‌ها مواجه شویم
بدون دیدگاه